Ensaio clínico demonstra sucesso da edição genética contra a β-Talassemia

A β-Talassemia, uma doença intimamente ligada à anemia falciforme, é causada por uma vasta gama de mutações, o que impede sua correção por um único sistema de edição genética. Pesquisadores adotaram uma abordagem inovadora, reativando a versão fetal do gene, que possui uma afinidade por oxigênio superior à hemoglobina normal.

A edição do gene em células-tronco dos pacientes e seu posterior retransplante resultaram em um aumento significativo dos níveis de hemoglobina. Embora todos os pacientes no ensaio clínico tenham apresentado efeitos colaterais, eles atingiram o principal critério de sucesso do estudo: permanecer mais de seis meses sem a necessidade de transfusões para controlar a doença.